ご回答いただき、誠にありがとうございました。

ソリリス®は、画期的な終末補体阻害剤です。ソリリス®は、複数の希少疾患の病態生理に関係する補体系（C5aおよびC5b）の特定タンパク質の活性化を選択的に阻害することにより作用します。

ユルトミリスは、成人の発作性ヘモグロビン尿症（PNH）の患者さんの治療、成人および生後1ヵ月以上小児の非典型溶血性尿毒症症候（aHUS）の患者さんの治療に適応されます。

ストレンジック®は、低ホスファターゼ症（HPP）患者さんの治療薬として承認されている革新的な酵素補充療法です。日本や米国、欧州連合（EU）、カナダなどの国々において承認を得ています。

カヌマ®は、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（Lysosomal Acid Lipase Deficiency: LAL-D）患者さんの治療薬として承認されている革新的な酵素補充療法です。カヌマ®は日本、米国や欧州連合（EU）において承認を取得しています。